Orphan Drug

Orphan Drug

Der Begriff Orphan Drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ορφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“. Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes, ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes, bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten, für die pharmazeutische Industrie nicht interessant.

Die EU hat im Januar 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten der EMA verabschiedet regelmäßig in London Empfehlungen zur Zuerkennung des Status „Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit“.

Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:

  • EU: weniger als 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner

Medikamente für seltene Leiden werden bei der Zulassung durch ein vereinfachtes und günstigeres Zulassungsverfahren gefördert. Der Eintrag in das Gemeinschaftsregister bedeutet aber noch keine Zulassung des Arzneimittels in der Indikation.

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23. Juni, 2015|